وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية «FDA»، اليوم الخميس، على عقار جديد لمرضى التليف الكيسي الوراثي، يمكن أن يحسن نوعية حياة المرضى والأطفال المصابين به.
وأوضحت الهيئة، في بيان، أن «الدواء الجديد يطلق عليه اسم «كاليديكو” «Kalydeco»، وهو عبارة عن أقراص تؤخذ مرتين يوميًا عن طريق الفم».
وأضافت أن «مرض التليف الكيسي ينتج عن عيوب في الحمض النووي (DNA»، يرثها المرضى من آبائهم، تؤدي إلى الإضرار بقدرة الجسم على التحكم في مستويات الملح والماء في بطانة الرئتين».
وأشارت إلى أن «عدم التحكم في مستويات الملح والماء في بطانة الرئتين يؤدي إلى إفرازات مخاطية، تتسبب في انسداد الشعب الهوائية في الرئة، وتؤدي إلى صعوبة التنفس وعدوى في الجهاز التنفسي قد تهدد الحياة، وغالبًا ما يموت المرضى قبل سن الأربعينيات، لأن المخاط يؤدي إلى انسداد الرئتين والإضرار بهما».
وأظهرت التجارب التي أجرتها الهيئة على مجموعة من المرضى، أن العقار الجديد يعالج طفرات مختلفة من التليف الكيسي، كما أنه يحسّن وظائف الرئة لدى المرضى.
وبحسب الهيئة، تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا للعقار الجديد، «الصداع، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي، والإسهال، والطفح الجلدي، والغثيان، والدوخة».
ووفقا لجمعية مرضى التليف الكيسي، فإن المرض يؤثر على أكثر من 10 آلاف شخص في بريطانيا، ويولد واحدًا من بين 2500 طفل في المملكة المتحدة بالتليف الكيسي، كما أن المرض يصيب أكثر من 33 ألفًا من الأطفال والبالغين في الولايات المتحدة الأمريكية وكندا فقط.
وهيئة الغذاء والدواء الأمريكية، هي وكالة تابعة لوزارة الولايات المتحدة لخدمات الصحة وحقوق الإنسان.
